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VBP15: PASSI IN AVANTI NELLA RICERCA
Proseguono gli studi su VBP15, una molecola con attività anti-infiammatorie, che potrebbe in futuro sostituire gli attuali glucocorticoidi. L’utilizzo del cortisone (steroide) rappresenta da diversi anni uno standard di cura per i pazienti affetti da DMD. Nella pratica clinica questo farmaco serve a contrastare i processi infiammatori responsabili - nel muscolo distrofico - di una degenerazione più rapida del tessuto muscolare. Studi condotti in passato hanno evidenziato come l’assunzione degli steroidi sia in grado di prolungare la funzionalità muscolare. Tuttavia, insieme a questi benefici, vi sono anche una serie di effetti collaterali - come il ritardo della crescita, la diminuzione della densità ossea, l’aumento di peso - che hanno indotto in questi anni diversi gruppi di ricerca a intraprendere studi volti a identificare composti in grado di riprodurne unicamente gli effetti positivi. Tra questi c’è VBP15, un analogo degli steroidi sviluppato dall’équipe del dottor Nagaraju del centro di ricerca di Genetica Medica del Children’s National Medical Center di Washington. In precedenti esperimenti, condotti su topi la molecola era stata confrontata con uno steroide (prednisolone) e i risultati avevano mostrato come il trattamento con VBP15 diminuisse l’infiammazione e migliorasse, altrettanto efficacemente, la funzionalità muscolare senza tuttavia provocare gli effetti collaterali collegati all’assunzione dello steroide. Uno studio recente, pubblicato su EMBO Molecular Medicine e condotto dalla stessa équipe, ha indagato ulteriormente i meccanismi molecolari in cui è coinvolto VBP15, scoprendo che la molecola è anche in grado di proteggere la membrana delle cellule muscolari. I ricercatori hanno confrontato l’entità del danno indotto da laser in cellule muscolari trattate con VBP15 e con prednisolone. I risultati raccolti hanno evidenziato che le cellule trattate con VBP15 erano non solo più resistenti, ma anche in grado di riparare più efficientemente il danno rispetto a quelle trattate con il classico glucocorticoide. Il lavoro ha inoltre approfondito l’analisi dell’efficacia e degli effetti collaterali indotti dal trattamento con VBP15 in topi mdx. In particolare, gli autori si sono focalizzati sui possibili benefici indotti da VBP15 in topi di età diverse, in modo tale da poterne studiare l’effetto prima e dopo la comparsa dei sintomi della patologia. L’analisi dei risultati ha mostrato, in entrambi i casi, una riduzione dell’infiammazione e un aumento della forza, suggerendo che la molecola potrebbe iniziare ad agire ancora prima della comparsa dei sintomi clinici della patologia. Rispetto agli effetti collaterali, i risultati emersi sono ancora una volta positivi: gli esperimenti condotti hanno infatti evidenziato che, contrariamente al prednisolone, il trattamento con VBP15 non si associa né a ritardo della crescita né a osteoporosi. Sebbene siano necessari ulteriori studi per comprendere meglio il ruolo di VBP15 nel potenziare la stabilità della membrana cellulare, questi nuovi risultati rafforzano la fiducia nelle potenzialità terapeutiche di questa molecola, che potrebbe rappresentare una possibile terapia non solo per i pazienti Duchenne ma anche per quelli Becker, in cui l’impiego degli steroidi è ampiamente discusso proprio a causa degli effetti collaterali.

Source: http://www.lucabernardi.eu/28novembre2013r6.pdf